随着“改变人生”的药物Trikafta于周六在新西兰上市，蕾妮·史密斯现在可以“在地球上多活几天”了。
这位38岁的女士说，她希望自己不再咳嗽，走路时不容易上气不接下气，醒来时感到精力充沛。
“它让我们的寿命更长……一种不用再用血腥的吸管呼吸的生活。”
史密斯和她的双胞胎妹妹娜塔莉·维尼蒂来自罗托鲁瓦，她们患有囊性纤维化，这种疾病最终会导致粘稠的粘液，主要影响人的肺部和消化系统。
Trikafta可以治疗这种疾病的根本原因，但每年33万美元的费用，让许多家庭负担不起，因为在新西兰澳门科技大学排名 ，这种药物之前没有得到政府的资助。
在过去的一年里，很多湾的家庭都公开表示特里夫塔需要政府资助，其中包括罗托鲁瓦的母亲特里什·丹尼尔斯，她担心自己19岁的儿子如果没有这笔钱就活不到21岁生日，而陶兰加的父亲格伦·福特正在考虑搬到海外资助特里夫塔的地方。
去年12月，pharmacac宣布将从4月1日开始为Trikafta提供资金。
今年3月，法马克确认Trikafta将为符合特定资格标准的6岁及以上囊性纤维化患者提供资金。
史密斯和她的伴侣住在惠灵顿，她说当她发现这种“改变生活”的药物将得到资助时，她“非常高兴”。
史密斯是一名药物和酒精咨询师，他说患有囊性纤维化“真的很有挑战性”。
她会“很容易”上气不接下气，每天早上走到公交车站都很吃力。她走不了多远就会“咳嗽发作”。
史密斯说，她和她的伴侣喜欢在丛林里散步，但由于她的身体状况，她不得不慢慢走，经常休息。
“我知道它(Trikafta)对我很有帮助，因为这样我就可以享受长时间的散步而不累。”
她说，这种药物可以让她“在地球上活得更久”，她的目标是东北农业大学远程与继续教育学院拥有自己的家庭。
今年10月，娜塔莉·维内蒂告诉《罗托鲁瓦每日邮报》，她正在考虑搬到澳大利亚，那里是药物的资助地。
然而，就在圣诞节前，Wineti发现她已经通过药物制造商和供应商Vertex的管理访问计划获得了Trikafta的批准。
在开车去怀卡托医院取药后，“我简直不敢相信我手里终于有了这种神奇的药物。”
维尼蒂说，她在服用第一剂药的前五个小时内就开始“排空”，“完全清空肺部”。
但不到三天，她就从“持续咳嗽”变成了“完全不咳嗽”。
“我能像正常人一样走路、跑步、呼吸。”
Wineti说她“精力充沛了很多”，醒来时不再有严重的偏头痛、关节痛和呼吸困难。
当被问及她的未来是什么样子时，Wineti说能够留在新西兰是“最大的解脱”。她已婚，有一个10岁的儿子和两个继子。
“我对我的工作很满意。我不用担心搬到澳大利亚时要背井离乡……我们可以原地不动。”
她说，她对囊性纤维化社区“欣喜若狂”，因为他们终于可以使用这种药物，并拥有“高质量的生活”。
“就我的健康而言，我从来没有想过我能过上现在的生活……我蓬勃发展。”
史密斯说，当Wineti告诉她她被批准出演Trikafta时，她流下了“喜悦的泪水”。然而，她从来没有申请过管理访问项目，因为她明白，她必须“非常非常不舒服”才有资格申请。
沃森兄弟阿什利和特洛伊在2022年4月分享了类似的故事，阿什利有资格参加该计划，而特洛伊没有。
11月，特洛伊也被批准参加该项目。
自从开始在特里卡夫塔工作以来，特洛伊说他注意到自己的健康状况有了“巨大改善”。
“我认为整个囊性纤维化社区……将从中受益匪浅(Trikafta)。”
新西兰囊性纤维化组织首席执行官丽莎·伯恩斯表示，资助Trikafta“意义重大”，对符合条件的人来说是一个“重要的里程碑”。
“新西兰目前的预期寿命为31岁，特里卡夫塔可以为囊性纤维化患者提供相当于27年的福利，这为他们从未想过的未来打开了机会。”
伯恩斯说，“很高兴”新西兰是世界上少数几个“能如此广泛地接触到特里夫塔的国家之一，其中包括罕见的突变”。
首要任务是确保所有可以从调节剂治疗中受益的囊性纤维化患者都能获得对他们有效的治疗。
“这对我们的社区非常重要，要确保公平的机会，不让任何人掉队。
“我们的囊性纤维化社区不可能只吃一片药就走了。在许多情况下，他们需要保持现有的治疗方法，包括锻炼，在经历一些重大生活变化时，他们还需要持续的支持。”
Pharmac的运营总监丽莎·威廉姆斯(Lisa Williams)表示，该机构预计约有370人有资格获得Trikafta的资助。
“Trikafta尚未被证明对所有囊性纤维化患者有效，资格标准将资助治疗目标对准那些它将起作用的人。”
Pharmac还资助了另一种囊性纤维化治疗药物ivacaftor (Kalydeco)，约有7%至8%的囊性纤维化患者使用这种药物。
“其中一些人会改用Trikafta，但其他人会继续使用Kalydeco，因为Trikafta对他们特定的基因突变不起作用。”
她说，这意味着新西兰约90%的囊性纤维化患者会出现对这些靶向治疗有反应的突变。
“为我们的社区提供这种投资水平的药物是一件大事，我们感谢参与这一过程的每一个人。”
在3月7日的媒体发布会上，威廉姆斯承认人们花时间为囊性纤维化患者和那些分享他们个人故事的人辩护。
“我们都听到了，我们知道很多人听到我们资助Trikafta会松一口气。”
根据Pharmac网站，处方者将需要代表被诊断患有囊性纤维化的人申请一项特殊授权。
开处方者需要确认患者符合6项特定的准入标准，包括患者在囊性纤维化跨膜调节基因中有两个引起囊性纤维化的突变，或者汗液氯化物值至少为每升60毫摩尔。
一旦申请被批准，人们就可以到Te Whatu Ora - Health新西兰住院医院药房领取Trikafta。
研究生考生编号查询Vertex澳大利亚和新西兰高级国家经理Sabrina Barbic表示，从4月1日起，符合条件的囊性纤维化患者可以在药物时间表上使用Trikafta，这让他们感到“高兴”。
通过Vertex的管理访问计划服用Trikafta的患者将继续接受他们的药物，直到这一日期。从那时起，他们的保健医生将与他们一起将他们过渡到法马克的供应，而不中断治疗。