在身体出现问题的所有方式中，肌萎缩性侧索硬化症是最可怕的一种。它开始时很微妙——肌肉抽搐，吞咽时咳嗽或手笨拙。但它会不断发展。运动神经元退化并死亡。你失去了说话、吃饭和最终呼吸的能力。没有治疗方法。治疗会在一定程度上减缓病情发展，但还不够。
als(肌萎缩性侧索硬化症)的诊断开始了一场与时间的赛跑。在你变得无声无息之前，你是如何让自己的声音被听到的?你如何找到一种试验或治疗方法来延长时间，以达到下一个科学进步?
当我在重症监护室或长期病房照顾渐冻症患者时，我很少有时间去探索这些问题的答案。但这些脸一直留在我的脑海里。我记得有一个女人只想再去一次海滩，在她再也咽不下去之前吃一个龙虾卷。我记得有一个年轻人，他的病房里有一套精密的音响系统，他的妻子已经离开了他;家里没有人照顾他，所以他只能在养老院度过余生。
与癌症患者的经历相反，对他们来说，新药的前景往往是光明的，而治疗als的方法相对较少。也许这就是为什么我最近对美国食品和药物管理局(Food and drug Administration)可能批准一种治疗als的新疗法的激烈辩论如此感兴趣的原因:头脑风暴细胞治疗公司(BrainStorm cell Therapeutics)开发的一种名为nurwn的干细胞疗法。一些早期接触到这种药物的患者描述了一些改善，比如几个月来第一次能够拿起遥控器，或者能够在草地上行走。
但数据并不能证实这些经验。最终，负责评估NurOwn的fda咨询委员会建议不要批准该疗法，这一决定令许多als患者及其家人感到震惊。
从阿尔茨海默病到肌肉萎缩症，一系列有争议的药物批准决定都让受过教育、充满激情的患者维权人士在监管机构面前为自己辩护，这是最新的一例。这些争论超出了科学证据的质量。决定是否批准一种治疗致命疾病的药物是一个复杂而深刻的人类问题。当只有死路一条的时候你还能走多远?什么级别的证据才足够好，谁来决定?当一个人面临绝症时，希望的成本和收益是什么，甚至是对可能永远不会实现的结果的希望?
几年前，我开始在社交媒体上关注一个叫布莱恩·瓦拉赫的人。那是在他2017年被诊断出渐冻症之后的一段时间，当时他的声音还能听见，还能骑Peloton固定自行车。他和我差不多大，当时快40岁了，有一个妻子和两个年幼的女儿。他满怀希望地说，他的疾病“目前是致命的”。
毕竟，当他被确诊时——就在他刚出生的女儿从医院回家的那天——一种治疗渐冻症的新药刚刚获得批准。当然，还有更多的项目正在筹备中。他见到的第一个神经科医生告诉他，他将在六个月内死去，他应该回家，想吃什么就吃什么，和家人在一起。但他后来去看的专家给他指出了临床试验的方向。
瓦拉赫知道渐冻症是一种绝症。这种认识每时每刻都伴随着他。但如果有不同结果的希望，他想抓住它。因此，瓦拉赫和他的妻子桑德拉·阿布雷瓦亚(Sandra Abrevaya)研究了现有的数据，寻找已被证明安全且有一些证据表明有益的药物。他们知道没有一种药物能提供灵丹妙药。但也许综合起来，现有的治疗方法可以帮助减缓瓦拉赫的渐冻症的进展，以便在下一种药物问世时他还能活着。没有时间再等了。
他们利用自己的技能和人脉——瓦拉赫先生是一名律师，而阿布雷瓦亚女士是非营利组织的负责人，两人都曾在奥巴马政府工作过——建立了被称为几十年来最成功的病人维权运动。他们推动了新的研究，帮助通过了一项法案，将数百万美元的联邦资金用于als的研究，并改善了不符合临床试验条件的患者获得有希望的研究性药物的途径。(瓦拉赫和阿布列瓦亚创立的非营利组织“我是ALS”(I AM ALS)为头脑风暴提供了10万美元的资助，用于对nurrown的研究。)瓦拉赫在社交媒体平台X上写道，他将是als的第一代幸存者之一。
我愿意相信这一点。虽然他几乎完全瘫痪，而且他的声音非常微弱，他的妻子担任他的翻译，但他在诊断后的六年里仍然活着，仍然可以自己呼吸。这本身就很了不起。
然而，作为医生——尤其是我们这些在重症监护室工作的医生——我们被训练得在面对希望时要谨慎行事。我们赞赏家庭的“现实”，这通常意味着他们不会要求我们认为不可能的结果。我们小心翼翼地防范我们认为是虚假的希望或我们认为不可能实现的结果的希望。如果希望——即使是虚假的希望——是一种药，那它也不是一种让我们感到舒服的药。
也就是说，尽管希望渺茫，但也许并不总是最坏的事情，尤其是当另一种选择是完全没有希望的时候。对于许多als患者来说，这就是NurOwn所代表的。根据头脑风暴的说法，这种治疗方法包括从患者骨髓中提取干细胞，并在实验室进行改造，以防止与als相关的神经损伤和细胞死亡。然后，这些细胞通过注射到脊柱中，重新注入患者体内。科学是令人兴奋的，早期的数据是有希望的。
但该公司最大的试验，招募了近200名患者，数据是负面的——在所有患者群体中，治疗并不比安慰剂好。进一步的分析表明，患有轻度als的患者可能会受益，但亚组人口较少，这些改善未能始终达到统计学意义的标准。
患者提供了慷慨激昂的证词，描述了NurOwn如何让他们恢复了一点自主权，并遏制了这种疾病的无情蔓延。这种药不是对每个人都有效。但对于面临死亡的病人来说，即使没有经过严格的科学研究证实，它可能会帮助他们中的一些人，这一想法就足够了。
尽管fda承诺在批准治疗致命疾病的药物时会更加灵活，但咨询委员会还是不服气，几乎一致投票反对批准NurOwn。我不知道那是不是正确的决定。也许更大规模的试验会证明nurwn是有益的，也许不是。头脑风暴公司目前正与fda合作设计另一项试验。但对于病情正在迅速发展的患者来说，这些结果可能来得太晚了。
有一种说法是，绝望的病人会想尽一切办法，而fda和更广泛的医疗保健系统的作用是保护这些病人免受自己的伤害。这是有缺陷的。瓦拉赫先生和阿布列瓦亚女士确实很绝望。他们的生活受到这种疾病的摧残。但他们的判断仍然没有改变。他们的决定不受来自绝望的虚无主义的影响。他们只是希望有能力自己决定是否服用可能有用的药物。
当然，没有人希望fda批准无用的药物，或者更糟糕的是，危险的药物。近年来，fda做出的一些决定表明，他们愿意根据不完善的数据，为致命疾病提供药物，其中最具争议的是治疗阿尔茨海默病的药物Aduhelm，但也包括其他治疗als的药物。但这种灵活性到哪里才算结束呢?我们的界限在哪里?
一种担忧是，灵活性的增加将意味着fda会受到最响亮声音的影响，将昂贵且可能无效的药物投放市场。但是，如果在另一个方向上犯了错误，那不是也很危险，甚至更危险吗?比如，当一种药物实际上可能是有益的，而另一种方法肯定会导致死亡时，拒绝使用这种药物?“这些疗法可能无法治愈我们，但它们有机会帮助我们，”瓦拉赫说。“当你知道第二扇门后面是什么时，机会就是一切。”
最近，当我走过长期急症护理医院的时候，我想起了这次谈话和关于布朗的辩论。我当时在照顾一个40多岁的男人，他得了一种使人衰弱的疾病，导致他的肌肉萎缩，靠呼吸机生存。他躺在床上对我说，他希望今天至少有一段时间能自己呼吸。看着他，我很确定那是不可能的。
我觉得自己开始向他解释，这个结果是多么不可能。当然，我应该让他做好准备，防止他抱有虚假的希望。但随后我停顿了一下。这样的时机可能会到来。但就目前而言，我们会尝试。
Daniela Lamas是一名观点撰稿人，也是波士顿布里格姆妇女医院的肺病和重症监护医生。
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